Die Aduhelm-Entscheidung von Medicare ließ alte Fragen zu neuen Medikamenten wieder aufleben

Dieser Artikel ist dem neuesten STAT-Bericht entnommen: Decoding Medicare: 10 Key Coverage Decisions and How They Are Made.

MDie Entscheidung von Edicare, die Deckung für Aduhelm von Biogen trotz der Zulassung des Alzheimer-Medikaments durch die Food and Drug Administration zurückzuhalten, hat seit langem bestehende Fragen darüber wieder aufleben lassen, wie das Bundesprogramm festlegt, ob neue Medikamente und Geräte bezahlt werden sollen.

In ihrer Entscheidung führten die Centers for Medicare and Medicaid Services einen Mangel an ausreichenden Beweisen für die Wirksamkeit von Aduhelm und eine begrenzte Bezahlung des Medikaments an Patienten an, die an Forschungsstudien teilnahmen. Die Behörde sagte, sie werde die gleichen Grenzwerte für andere neue Alzheimer-Medikamente anwenden, die wie Aduhelm auf Amyloid-Plaques im Gehirn abzielen.

Der Schritt wurde von einigen hoch gelobt. Kritiker der Entscheidung, darunter einige Ärzte, Arzneimittelhersteller und Kongressabgeordnete, argumentieren jedoch, dass sie gegen das Mandat von Medicare verstößt, das der Kongress bei der Schaffung des Programms im Jahr 1965 festgelegt hat, Produkte abzudecken, die für die Diagnose von Krankheiten „vernünftig und notwendig“ sind Behandlung einer Krankheit oder Verletzung und würde den Zugang zu einer vielversprechenden neuen Medikamentenklasse ungerechtfertigt einschränken.

Der Abgeordnete Brett Guthrie (R-Ky.), Vorsitzender des Unterausschusses für Energie und Handel und Gesundheit des Repräsentantenhauses, ging sogar so weit zu fragen, ob das Kernmandat von Medicare möglicherweise überdacht werden müsse.

„Glauben Sie, dass CMS davon profitieren würde, wenn der Kongress im Medicare-Programm mehr Klarheit über die Formulierung ‚angemessen und notwendig‘ schaffen würde?“ Guthrie fragte CMS-Administratorin Chiquita Brooks-LaSure bei einer Anhörung im April.

Es ist bei weitem nicht das erste Mal, dass diese Frage gestellt wird.

Medicare verlangt zunehmend mehr Beweise für die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Medikamente und Geräte, ein Trend, der in einem neuen STAT-Bericht mit dem Titel „Decoding Medicare: 10 Key Coverage Decisions and How They Were Made“ festgestellt wird.

Aber CMS-Verantwortliche haben jahrzehntelang darum gekämpft, wie der „angemessene und notwendige“ Standard definiert werden soll und für welche Produkte er gelten soll.

Im Jahr 1989 veröffentlichten Bundesbeamte, die Medicare beaufsichtigen, einen Regelentwurf, der mehr Klarheit zu diesem Thema schaffen sollte. Der Regelentwurf enthielt einen Kosteneffizienzabschnitt mit einer spezifischen Ausnahme für „bahnbrechende oder lebensrettende Technologie“, für die es keine vergleichbaren Alternativen gab. Doch die Kosteneffizienzbestimmung stieß bei Branchenverbänden auf heftigen Protest und veranlasste Bundesbeamte, die vorgeschlagene Regelung aufzugeben.

CMS hat erneut versucht, „angemessen und notwendig“ in einer Regel zu definieren, die die Agentur 2021 in den letzten Tagen der Trump-Regierung verabschiedet hat. In der Hoffnung, der Definition mehr regulatorische Bedeutung zu verleihen, hat die Behörde die Definition bereits im Januar 2021 in ihr Medicare Program Integrity Manual aufgenommen. Abschnitt 13.5.4 des Handbuchs wies die Verwaltungsauftragnehmer von Medicare an, drei Kriterien zu berücksichtigen:

• Ob das Produkt in Übereinstimmung mit anerkannten Standards der medizinischen Praxis für die Diagnose oder Behandlung des Zustands des Patienten bereitgestellt wird
• Wird das Produkt in einer Umgebung bereitgestellt, die den gesundheitlichen Bedürfnissen und dem Zustand des Patienten entspricht?
• Und ob das Produkt den medizinischen Bedarf des Patienten erfüllt, aber nicht übertrifft

Allerdings zog die Biden-Regierung diese Regel später im Jahr zurück.

Die in diesem Jahr von CMS getroffenen Entscheidungen zu neuen Alzheimer-Medikamenten, die auf Amyloid abzielen, werden wahrscheinlich darüber entscheiden, ob Kongressabgeordnete wie Guthrie eine Überarbeitung des Gesetzes anstreben, das den „vernünftigen und notwendigen“ Standard von Medicare definiert.

„Eine Chance, das Problem zu beheben“

Die FDA hat Aduhelm im Rahmen ihres Fast-Track-Programms zugelassen, das darauf abzielt, die Zulassung von Arzneimitteln für schwere Krankheiten zu beschleunigen. Es wird erwartet, dass die Behörde bis zum 6. Juli auf der Grundlage von Phase-3-Daten über die herkömmliche Zulassung eines anderen Amyloid-Targeting-Medikaments, Leqembi von Eisai, entscheidet (die beschleunigte Zulassung wurde im Januar erteilt). Eli Lilly & Co. gab Anfang des Monats einige Schlagzeilen bekannt Ergebnisse für sein Alzheimer-Medikament Donanemab, das ebenfalls zur Behandlung der Krankheit durch Beseitigung von Amyloid-Plaques entwickelt wurde. Das Unternehmen gab an, dass 47 % der Teilnehmer unter Donanemab keine Verschlechterung der Funktionsfähigkeit zeigten, gemessen anhand der Summe der Kästchen auf der Clinical Dementia Rating Scale im Vergleich zu 29 % der Teilnehmer, die ein Placebo erhielten.

Bei einem virtuellen Auftritt auf dem Breakthrough Summit von STAT in San Francisco Anfang Mai versuchte Daniel Skovronsky, Lillys wissenschaftlicher und medizinischer Leiter, zwischen dem Medikament seines Unternehmens und Aduhelm zu unterscheiden.

„Wenn man sich die Daten zu Aducanumab ansieht, kann man vernünftigen Menschen kaum vorwerfen, dass sie sich nicht darüber einig sind, ob es genügend Beweise für die Verwendung dieses Medikaments gibt“, sagte Skovronsky und bezog sich dabei auf Aduhelm mit seinem wissenschaftlichen Namen.

Aber Lilly erwarte, dass sie sich stärker für ihr Medikament einsetzen könne, sagte er, und das dürfte die Notwendigkeit beseitigen, von Menschen zu verlangen, sich an der Forschung zu beteiligen, um Zugang zu Medikamenten zu erhalten, die auf Amyloid abzielen. Skovronsky sagte, er erwarte, dass CMS seine Position ändern und eine Erstattung der Medikamente gewähren werde, basierend auf zuverlässigeren Erkenntnissen aus Studien.

„Anhand der Fakten zu Aducanumab verstehe ich, wie CMS hierher gekommen ist, aber jetzt haben sie die Möglichkeit, das Problem zu beheben“, sagte er.